Генетики применяют новые подходы для диагностики и лечения смертельного заболевания

Учёные Белгородского государственного университета, сообщает ТАСС, в составе международного научного коллектива показали эффективность лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) с применением биодоступного производного витамина В₁. Проводимые в НИИ Фармакологии живых систем НИУ «БелГУ» опыты на трансгенных мышах подтвердили, что лечение снижает уровень воспалительных сигнальных молекул в спинном мозге.

Боковой амиотрофический склероз – смертельное неврологическое расстройство, характеризующееся быстрой дегенерацией моторных нейронов.

По данным Всемирной организации здравоохранения, частота встречаемости этого заболевания - 2–5 на 100 тысяч человек. В России таких пациентов около 7,5 тысяч человек. Существуют как наследственные формы заболевания, так и ненаследственная форма, при которой риск развития заболевания растет с возрастом. При этом специалисты отмечают, что применяемые для лечения бокового амиотрофического склероза лекарственные препараты, продлевают жизнь пациентам лишь на два-три месяца.

Генетики НИУ «БелГУ» в составе международного коллектива учёных провели исследования на созданной в России животной модели бокового амиотрофического склероза – FUS трансгенных мышах. Как прокомментировал доцент кафедры фармакологии и клинической фармакологии НИУ «БелГУ», директор Объединенного центра генетических технологий Алексей Дейкин, у трансгенных мышей возникают симптомы заболевания, как у людей, и без лечения они погибают от паралича в возрасте четырех месяцев. Созданная учёными модель позволяет исследовать перспективные лекарственные средства, не травмируя пациентов.

- Мы установили, что изучаемое биодоступное производное витамина В₁ (O, S-дибензоилтиамин), которое является мощным антиоксидантом, показало эффективность в отношении БАС на трансгенных мышах. Была показана большая подвижность, меньшая потеря веса, меньшее повреждение мозга у мышей, получавших лечение, – рассказал Алексей Васильевич.

Учёные также обнаружили, что при применении исследуемого вещества организм реагирует на молекулярном уровне – в спинном мозге снижается уровень воспалительных сигнальных молекул (гликогенсинтазы киназы-3β (GSK-3β) и интерлейкин IL-1β). Исследование методом ядерного магнитного резонанса показало специфичный метаболом трансгенных мышей, что, по мнению исследователей, позволяет отслеживать динамику развития заболевания.

Исследования проводились НИУ «БелГУ» в сотрудничестве с Оксфордским университетом, Первым Московским государственным медицинским университетом им. Сеченова, Институтом общей патологии и патофизиологии, Льежским университетом, Институтом физиологически активных соединений РАН и Университетом Маастрихта.

- Наша работа открывает путь к поиску новых подходов для диагностики и лечения бокового амиотрофического склероза. Исследования были бы невозможны без участия профессора Сеченовского университета Татьяны Стрекаловой, - подчеркнул Алексей Дейкин.

Исследования международного коллектива проводятся в рамках проекта «Клиника генной терапии» и гранта в рамках ФНТП по развитию генетических технологий по теме «Развитие технологий генетического моделирования в области медико-биологических исследований и генной терапии нейромышечных заболеваний» программы стратегического развития вуза «Приоритет-2030».